Terapia Gênica

Resumo – Terapia Gênica
A Terapia Genética é o tratamento de doenças baseado na transferência de material genético. Em sua forma mais simples, a terapia genética consiste na inserção de genes funcionais em células com genes defeituosos, para substituir ou complementar esses genes causadores de doenças.
A terapia gênica começou a se desencadear no final dos anos 60 e início dos anos 70, mas a partir de 1985 é que pesquisas foram sendo mais focadas e tiveram mais investimento. A primeira vez em que ela foi usada foi no ano de 1990, em uma criança de 4 anos.
Existem 2 métodos de tratamento: Ex vivo e In vivo
O método ex vivo é realizado com a coleta das células alvo, transferência do gene e transplante das células no hospedeiro. Neste método, tanto o tipo de célula transformada como as condições do ambiente são definidas. método in vivo consiste na introdução do vetor diretamente no hospedeiro. Apesar de possuir maior facilidade técnica, o método in vivo não permite controle das células transformadas, o que pode levar à alteração de células indesejadas.
. Os métodos de transferência gênica, ainda que variados, são pouco eficientes e apresentam limitações quanto ao direcionamento celular e dúvidas quanto à segurança. Por terapia gênica se entende a transferência de material genético com o propósito de prevenir ou curar uma enfermidade qualquer. No caso de enfermidades genéticas, nas quais um gene está defeituoso ou ausente, a terapia gênica consiste em transferir a versão funcional do gene para o organismo portador da doença, de modo a reparar o defeito. Se trata de uma idéia muito simples, mas como veremos sua realização prática apresenta vários obstáculos.
Primeira etapa: o isolamento do gene. Um gene é uma porção de DNA que contém a informação necessária para sintetizar uma proteína. Transferir um gene é transferir um pedaço particular de DNA. Portanto, é necessário antes de tudo, possuir “em mãos” o pedaço correto.As