Terapia Gênica

Os autores agradecem à Fapesp, ao CNPq e à Capes pelo apoio a seus trabalhos de pesquisa.

CARLOS FREDERICO MARTINS MENCK
ARMANDO MORAIS VENTURA

Manipulando genes em busca de cura: o futuro da terapia gênica menck.indd 50

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CARLOS FREDERICO
MARTINS MENCK e ARMANDO
MORAIS VENTURA são professores do
Departamento de
Microbiologia do Instituto de Ciências Biomédicas da USP.

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ALTOS E BAIXOS
DA TERAPIA GÊNICA m 1990, foi realizado nos
Estados Unidos o primeiro
Protocolo Clínico de Terapia
Gênica em humanos, em duas crianças portadoras da imunodeficiência combinada severa.
O sucesso parcial desse protocolo levou a uma explosão no desenvolvimento de vários estudos com perspectivas de uso terapêutico dos genes. O frenesi causado pelos resultados iniciais levou, durante a década de 1990, a se comparar a terapia gênica com outras tecnologias que revolucionaram a medicina moderna, como o desenvolvimento de vacinas, anestesias e a descoberta de antibióticos. A relativa facilidade de manipulação dos vetores genéticos derivados de vírus e o aumento na capacidade de se isolar genes humanos geraram expectativas de avanço rápido nesse tipo de terapia e muita excitação na mídia e mesmo nas pesquisas na área.
Esse entusiasmo inicial, no entanto, não foi confirmado, e vários problemas foram encontrados em protocolos clínicos de terapia gênica realizados em seres humanos, o que deixou claro que ainda temos uma longa estrada a percorrer antes que o emprego dessa tecnologia possa ser incorporado de forma mais genérica ao dia-a-dia dos hospitais. No entanto, avanços claros têm sido conseguidos, e novas abordagens têm ampliado o espectro de ação da terapia gênica, abrindo novos horizontes de uso.
O aumento na quantidade de protocolos clínicos reflete o fato de que há grandes esperanças de sucesso da terapia gênica para combater doenças que afligem a sociedade há muito tempo,