Terapia Gênica

Terapia Gênica

Introdução

Terapia gênica (ou terapia genética) é a inserção de genes nas células e tecidos de um indivíduo para o tratamento de uma doença; em especial, doenças hereditárias. O objetivo da terapia gênica é prover às células as ferramentas necessárias para combater uma doença.
Durante o processo da terapia gênica o gene defeituoso deve ser identificado e uma cópia deve ser clonada. O gene correto deve ser adequadamente administrado no paciente, mais precisamente no tecido específico e por fim é expresso nas células. Pode executar-se de duas maneiras: in vivo e ex vivo.

Terapia gênica

A terapia gênica (ou terapia genética) é a inserção de genes nas células e tecidos de um indivíduo para o tratamento de uma doença; em especial, doenças hereditárias. A terapia gênica visa a suplementar com alelos funcionais aqueles que são defeituosos.
O objetivo da terapia gênica é prover às células as ferramentas necessárias para combater uma doença. Um exemplo, a hemofilia é causada por uma mutação genética herdada em um gene que regula a coagulação sanguínea. Através da transferência de uma cópia saudável do gene para o paciente, suas próprias células podem produzir a proteína que estava ausente e então, a coagulação deve ocorrer de forma apropriada. Isso funciona diferente dos fármacos tradicionais, os quais não corrigem a raiz do problema e, ao invés, tratam os sintomas da doença.
É também um método promissor para o tratamento de doenças mais complexas, tais como o câncer. As células cancerígenas se desenvolvem devido ao acúmulo de mutações genéticas geralmente envolvendo muitos genes. Portanto, o tratamento do câncer utilizando a terapia gênica não pretende corrigir as células doentes, mas eliminar essas células perigosas do corpo. As estratégias da terapia gênica do câncer geralmente são direcionadas