Terapia genica

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  • Publicado : 17 de setembro de 2012
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Terapia Gênica

É a inserção de genes funcionais em células com genes defeituosos para substituir ou complementar genes causadores de doenças.
O gene de interesse é transportado para dentroda célula de um vetor que carreia a molécula de DNA ou RNA.

Tipos de terapia gênica:

- germinativa.
- somática

Pode ser:

In vivo: genes introduzidos diretamente no indivíduo por umvetor. Tratamento de doenças vasculares cardíacas ou de membros provocado por isquemia, pois os genes promovem a formação de novos vasos. A vacinação gênica ocorre in vivo.
Ex vivo: as células doindivíduo são modificadas fora do corpo e depois transplantadas novamente para o paciente. Tratamento de doenças que as modificações genéticas são permanentes para maximizar o tempo de expressão gênicapara um tipo específico de célula, tratamento da imunodeficiência severa combinada (SCID), é tratada modificando as células da medula óssea do paciente in vitro.
A escolha do tratamento in vivo e exvivo depende:
- da patologia molecular da doença
- da célula alvo
- do tamanho e do tipo de gene terapêutico
- da duração da terapia

Riscos da terapia gênica:

• Causa respostaimune à proteína produzida pelo gene.
• Mutação insercional
• Síntese de muita proteína, que antes era defeituosa, levando a outros problemas.
• Genes virais incorporados à célula.
•Vetores atravessam outras células
• O vetor pode começar a produzir partículas virais.


Procedimentos técnicos para a terapia em humanos:


• Isolar o gene e reguladores
•Determinar as células afetadas
• Dispor de um vetor eficiente
• Dispor de tempo para análise
• Certificar que não há efeitos colaterias


É possível fazer:


•Transferência gênica
• Correção
• Amplificação
• Indução de morte
• Silenciamento


Tratamentos:


• Doenças monogênicas – Ex: hemofilia (introduz gene do fator VII),...
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