CURSO TERAPIA GENÉTICA

Aula 5

Aplicações da terapia gênica e celular Juliana Quero Reimão, PhD
22 de março de 2014

Contatos
• Juliana Quero Reimão
 Email: [e-mail]
 Link para currículo Lattes:
 http://lattes.cnpq.br/9633234498876655

• Linhas de pesquisa
 Pesquisa de alternativas terapêuticas para o tratamento das leishmanioses
• Pesquisa de novos candidatos a fármacos
(produtos naturais e sintéticos)
• Associações de fármacos
• Formulações lipossomais
• Investigação do mecanismo de ação

 Desenvolvimento e aplicação de parasitas luminescentes. bactéria

célula contendo o gene de interesse plasmídeo cromossomo plasmídeo inserção do gene de interesse (preto) + gene de seleção

bactéria recombinante clonagem

transfecção

Integração ao DNA ribossômico de
Leishmania spp. por recombinação homóloga

cromossomo

In vitro
Contagem

Leitor de placas - luminescência

In vivo
Contagem

Microscopia intravital

Reimão et al., 2013.

Visão geral
Aula 5
1. Fases do desenvolvimento de medicamentos
2. Células tronco
3. Panorama atual da terapia gênica e celular

Fases do desenvolvimento de medicamentos Estudo clínico

“Qualquer investigação em seres humanos, objetivando descobrir ou verificar os efeitos farmacodinâmicos, farmacológicos, clínicos e/ou outros efeitos de produto(s) e/ou identificar reações adversas ao(s) produto(s) em investigação, com o objetivo de averiguar sua segurança e/ou eficácia.”

Fonte: Anvisa

Fases do desenvolvimentoClínica
Descoberta

Ensaios pré clínicos Ensaios clínicos
Fase I

Fase II

100-500
20-100
voluntários voluntários Segurança e Eficácia e efeitos dosagem colaterais Fase III
1000-1500
voluntários
Estudo de longa duração

Fase IV
Aprovação

Produção

1 composto 5 compostos 250 compostos 10.000 compostos 7 anos

6 anos

2 anos

Fases do desenvolvimentoClínica
Descoberta

Ensaios pré