Anticorpos monoclonais

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  • Publicado : 7 de outubro de 2012
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1) O conceito de terapia gênica.
R: Terapia gênica, em seu termo mais amplo, significa o tratamento de doenças ou a correção de qualquer disfunção do organismo pela introdução de genes funcionais que substituam ou complementem aqueles defeituosos. A terapia gênica idealmente visaria substituir um gene defeituoso por um gene normal. A remoção de um gene do organismo é, entretanto, algo muitodifícil de ser realizado, e desnecessário na maioria das vezes. Assim, os procedimentos envolvem, em geral, a introdução do gene de interesse, que deve ser completamente conhecido.
Atualmente, o conceito de terapia gênica foi ampliado e inclui o tratamento de doenças infecciosas e do câncer. Nesses casos, a terapia tem como base a transferência de um pedaço do código genético do agente causador dadoença para animais ou humanos. Aplicado por meio de injeção intramuscular, esse DNA freqüentemente associado a um plasmídeo, cria condições para a produção da proteína antigênica pelas próprias células do indivíduo inoculado. Essa estratégia é hoje a maior esperança para o combate não só do câncer como das doenças infecciosas, para as quais ainda não se tem tratamento ou prevenção segura, comoherpes, Aids, malária, hepatite, esquistossomose, dengue e a tuberculose.

2) O que é gene? e como se pode isolar um gene?
R: Os genes são pedaços ou segmentos de DNA e que possuem a informação para a produção de uma proteína ou um polipeptídio. O DNA está situado nos cromossomos. No cromossomo, cada gene ocupa uma posição específica que é chamada de Lócus.
O primeiro passo para a terapia gênica éidentificar o gene responsável pela enfermidade. Depois, pelas técnicas de biologia molecular é possível adquirir um pedaço de DNA que contém este gene. Esta primeira etapa é chamada de isolamento ou clonagem do gene. Qualquer enfermidade é candidata a terapia gênica, desde que o gene esteja isolado para a transferência.
Graças ao progresso da biologia molecular esta primeira etapa érelativamente simples em comparação á alguns anos atrás. Tem sido possível isolar numerosos genes causadores de doenças genéticas e, se descobrem outros a cada semana.

3) Como se pode realizar a transferência de genes?
R: Os procedimentos de transferência do DNA in vivo ou em ex-vivo têm o mesmo propósito: o gene deve ser transferido para dentro das células, e uma vez inserido tem que resistir bastantetempo. Neste tempo, o gene tem que produzir grandes quantidades de proteína para reparar o defeito genético. Essas características podem ser resumidas em um único conceito: o gene estranho precisa se expressar de modo efetivo no organismo que o receberá.
O sistema mais simples seria, naturalmente, injetar o DNA diretamente nas células ou nos tecidos do organismo a ser tratado. Na prática, estesistema é extremamente ineficaz: o DNA desnudo quase não apresenta efeito nas células. Além disso, essa tentativa requer a injeção em uma única célula ou grupos de células do paciente.
Por isto, quase todas as técnicas atuais para a transferência de material genético implicam o uso de vetores, para transportar o DNA para as células hospedeiras.

4) Pode ser in vitro ou in vivo ou ambos?
R: Ogene de interesse (também chamado de transgene) é transportado por um vetor e está contido em uma molécula de DNA ou RNA que carrega ainda outros elementos genéticos importantes para sua manutenção e expressão. As formas de transferência deste vetor contendo o gene são muito variadas. Em primeiro lugar, é importante definir se é mais apropriado introduzir o gene diretamente no organismo (in vivo) ouse, alternativamente, células serão retiradas do indivíduo, modificadas e depois reintroduzidas (ex vivo). Conforme detalhado a seguir, algumas das formas de transferência utilizam vírus, dos quais os principais são os retrovírus, os adenovírus e os vírus adeno-associados. Outras formas de transferência incluem a injeção direta do gene no organismo, bem como métodos utilizando princípios...
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