Tratamento do ADL

Tratamento
Pacientes com ALD devem ser testados periodicamente para a função das glândulas adrenais. Não existe um tratamento plenamente eficaz, mas alguns tipos de terapia vem mostrando bons resultados:
Dieta
As tentativas iniciais de terapia dietética em ALD envolviam a restrição à ingestão de ácidos graxos de cadeia muito longa (VLCFA). A dieta não é a única fonte para VLCFA no corpo, já que eles também são sintetizados endogenamente. Esta restrição alimentar não teve impacto nos níveis de VLCFA no plasma e outros tecidos do corpo. Os pais de Lorenzo Odone, um menino com ALD, liderou os esforços para desenvolver um tratamento para retardar a progressão da doença. Eles desenvolveram uma mistura de ácidos insaturados (trioleato de glicerol e trierucate glicerilo em uma proporção de 4:1), conhecido como óleo de Lorenzo, que inibe o alongamento das gorduras saturadas no corpo. A suplementação da dieta com o óleo de Lorenzo mostrou normalizar as concentrações de VLCFA no corpo, embora a sua eficácia no tratamento das manifestações cerebrais da doença ainda são controversos e não provada. Ensaios com o óleo de Lorenzo mostraram que ele não para a degradação neurológica em pacientes sintomáticos, nem melhora a função adrenal. A administração oral doácido docosa-hexaenoico (DHA)Nota 1 pode ajudar crianças com a forma de ALD neonatal.1
Transplante
Enquanto que a terapia dietética tem demonstrado eficácia para normalizar as concentrações de ácidos de gordura de cadeia muito longa no plasma de indivíduos com ALD, os transplantes de células progenitoras hematopoéticas é o único tratamento que pode parar a desmielinização, que é a principal característica da doença. Para ser eficaz, o transplante tem de ser feito numa fase precoce da doença. Se a desmielinização tem progredido, o transplante pode piorar o resultado e aumentar a taxa de desmielinização. Embora transplantes tenham mostrados eficácia para travar o processo de desmielinização naqueles pacientes que