Terapia Genética na Doença de Parkinson

Abstract

A Doença de Parkinson é uma afecção neurodegenerativa, caracterizada por uma degeneração dos neurónios dopaminergicos da substância negra, levando a um défice dopaminergico no striatum. A Terapia Genética tem um grande potêncial quando aplicada a esta doença pois esta está bem caracterizada e circunscrita, existem vários modelos animais disponíveis e vários genes candidatos a serem transfectados previamente estudados in vitro. Os modelos actuais de Terapia Genética baseiam-se em duas estratégias: fornecimento da maquinaria enzimática necessária à biossíntese de Dopamina ou fornecimento de factores neurotróficos que conferem neuroprotecção aos neurónios produtores de Dopamina. Os genes podem ser transferidos recorrendo a vectores virais (in vivo) ou não virais (in vivo). Os estudos pré-clínicos já efectuados revelam resultados animadores, mas certos aspectos relacionados com a segurança e eficácia destas estratégias terapeuticas necessitam ainda de ser melhorados de modo a que possam ser uma realidade para os pacientes com a Doença de Parkinson.

fisiopatologia da doença

O termo parkinsonismo refere-se a um síndrome clínico que combina vários tipos de problemas motores tais como a bradicinesia (lentidão e baixa amplitude dos movimentos), tremor involuntário em repouso, rigidez muscular e perda do controlo da postura.[1,42]
A doença de parkinson (PD) é a maior causa deste síndrome e pode ser considerado como o parkinsonismo primário.[1] Os parkinsonismos induzido por drogas ou o parkinsonismo pós-encefalítico são exemplos de parkinsonismos secundários; os síndromes “parkinson-plus” como aplasia supranuclear progressiva, consistem nos sintomas característicos do parkinsonismo acrescidos de outro tipo de danos neurológicos. [1] Existem ainda desordens neurodegenerativas hereditárias, tais como a doença de Huntington, em que o parkinsonismo também faz parte do quadro clínico. [1]
Geralmente a PD começa num lado do corpo, havendo na