Biotecnologia

Terapia Gênica
- O que é? É a inserção de genes nas células e tecidos de um indivíduo para o tratamento de uma doença; em especial, doenças hereditárias. A terapia genética visa a suplementar com alelos funcionais aqueles que são defeituosos.
- Tipos de Terapia Gênica: Teoricamente é possível transformar tanto células somáticas (a maior parte de células do corpo), quanto células germinativas (espermatozoides, óvulos, e suas células-tronco precursoras). Todas as terapias genéticas realizadas até agora em humanos foram dirigidas a células somáticas, enquanto a engenharia de células germinativas continua altamente controversa. Para que os genes introduzidos sejam transmitidos normalmente para a descendência, é necessário não apenas que sejam inseridos na célula, mas também que sejam incorporadas aos cromossomos por recombinação genética. A terapia genética com genes somáticos pode ser dividida em duas grandes categorias: ex vivo (em que as células são modificadas fora do corpo e, então, transplantadas novamente para o paciente) e in vivo (em que os genes são modificados nas células ainda dentro do corpo). Abordagens in vivo baseadas em recombinação são especialmente incomuns.
- Métodos da Terapia Gênica:
Um gene normal pode ser inserido num local não específico no genoma para substituir um gene problemático.
Um gene anômalo pode ser trocado por um gene normal por meio da recombinação.
O gene anômalo pode ser reparado por meio de mutação reversa seletiva, que devolve ao gene suas funções normais.
A regulação (o grau em que um gene está ativo ou inativo) de um gene em particular pode ser alterada.
- Como se transfere o DNA para a célula hospedeira? O sistema mais simples seria, naturalmente, injetar o DNA diretamente nas células ou nos tecidos do organismo a ser tratado. Na prática, este sistema é extremamente ineficaz: o DNA desnudo quase não apresenta efeito nas células. Além disso, essa tentativa requer a injeção em uma única célula ou grupos de