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  • Publicado : 10 de outubro de 2012
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A terapia gênica (TG) é um tratamento para doenças hereditárias que se caracteriza pela inserção de um gene funcional dentro da célula humana a fim de conferir uma nova função ou melhorar os efeitosde um gene anormal.

Atualmente, 5% das crianças no mundo nascem com uma doença hereditária ou congênita e quase 40% dos adultos são geneticamente predispostos a desenvolver doenças comuns, comocâncer, diabetes e doenças do coração, entre outras. Em países desenvolvidos, mesmo submetidos a melhores condições, 25% dos bebês com menos de um ano de idade são acometidos por doenças genéticas. Oíndice cai para 23% em crianças entre o primeiro e o quarto ano de vida.

Há dois tipos de técnicas utilizadas na terapia gênica: a germinativa, que se caracteriza pela introdução do materialgenético nos espermatozóides ou óvulos (células germinativas), e a somática, pela qual se introduz o material genético em quaisquer outras células.

Quando os genes estão alterados, as proteínascodificadas por eles são incapazes de desenvolver sua função biológica normal, dando origem às "desordens genéticas". A TG é o meio de colocar a informação correta de volta nas células. De certa forma,funciona como um transplante de genes. A chave do sucesso da terapia

gênica é a entrega do gene correto para as células que dele necessitam.

Na maioria dos estudos de TG, um gene normal é colocadodentro do genoma para substituir um gene anormal, causador de alguma doença. A molécula carreadora, denominada vetor, é usada para levar o gene terapêutico para as células-alvo do paciente. Atualmente,o vetor mais comum é o vírus, alterado geneticamente para carrear o DNA humano normal. Os cientistas têm tentado tirar vantagem da capacidade do vírus de infectar a célula humana, porém, no caso daterapia gênica, o genoma do vírus é modificado para remover os genes causadores de doença e inserir os de interesse terapêutico.

O vetor viral, portanto, leva o material contendo o gene humano...
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