Terapia trangenica

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Terapia gênica
O que é terapia gênica?
Por terapia gênica se entende a transferência de material genético com o propósito de prevenir ou curar uma enfermidade qualquer. No caso de enfermidades genéticas, nas quais um gene está defeituoso ou ausente, a terapia gênica consiste em transferir a versão funcional do gene para o organismo portador da doença, de modo a reparar o defeito. Se trata deuma idéia muito simples, mas como veremos sua realização prática apresenta vários obstáculos.
A terapia gênica é uma ciência jovem: a primeira tentativa foi efetuada nos Estados Unidos, em 1990 em uma criança portadora de SCID, uma imunodeficiência hereditária. Desde então, apesar do progresso alcançado, as tentativas da terapia são ainda escassas para se poder falar em sucesso do ponto de vistaclínico. O sucesso da terapia gênica permanece como uma perspectiva para um futuro próximo. Há hoje, numerosas experimentações em desenvolvimento no mundo inteiro, tendo acima de tudo o propósito de aprimorar o conhecimento biológico da base do método de terapia gênica, pois esta pode se tornar uma ferramenta efetiva nas mãos dos médicos.
*A terapia gênica é a solução para todas as enfermidades?Não necessariamente. Os protocolos das terapias gênicas são fundamentados essencialmente nos mesmos princípios e eles usam métodos semelhantes, todos eles utilizam de técnicas de isolamento do gene ou dos genes específicos, mas também dispõe de métodos diferentes para sua aplicação. Por exemplo, as tentativas de terapia gênica no tratamento de fibroses císticas utilizaram técnicas de transferênciapara células das vias aéreas, enquanto para o tratamento de imunodeficiências são usadas técnicas de transferência do gene para células do sangue. É evidente que as enfermidade apresentam problemas comuns a todas as técnicas de terapia gênica, tendo cada uma desafios técnicos peculiares.
*In vivo ou em ex-vivo?
Estas condições mostram qual é o objetivo da transferência gênica. Os procedimentosda terapia gênica in vivo consistem em transferir o DNA diretamente para as células ou para os tecidos do paciente.
Nos procedimentos ex-vivo, o DNA é primeiramente transferido para células isoladas de um organismo, previamente crescidas em laboratório. As células isoladas são assim modificadas e podem ser introduzidas no paciente. Este método é indireto e mais demorado, porém oferece a vantagemde uma eficiência melhor da transferência e a possibilidade de selecionar e ampliar as células modificadas antes da reintrodução.
*Primeira etapa: o isolamento do gene.
Um gene é uma porção de DNA que contém a informação necessária para sintetizar uma proteína. Transferir um gene é transferir um pedaço particular de DNA. Portanto, é necessário antes de tudo, possuir “em mãos” o pedaço correto.As enfermidades genéticas conhecidas estão ao redor de 5000, cada uma causada por uma alteração genética diferente. O primeiro passo para a terapia gênica é identificar o gene responsável pela enfermidade. Subseqüentemente, pelas técnicas de biologia molecular é possível adquirir um pedaço de DNA que contém este gene. Esta primeira etapa é chamada de isolamento ou clonagem do gene.
Qualquerenfermidade é candidata a terapia gênica, desde que o gene esteja isolado para a transferência.
Graças ao progresso da biologia molecular esta primeira etapa é relativamente simples em comparação a alguns anos atrás. Tem sido possível isolar numerosos genes causadores de doenças genéticas e, se descobrem outros a cada semana.
*Como se transfere o DNA a célula hospedeira?
Os procedimentos detransferência do DNA in vivo ou em ex-vivo têm o mesmo propósito: o gene deve ser transferido para dentro das células, e uma vez inserido tem que resistir bastante tempo. Neste tempo, o gene tem que produzir grandes quantidades de proteína para reparar o defeito genético. Essas características podem ser resumidas em um único conceito: o gene estranho precisa se expressar de modo efetivo no organismo...
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