Terapia Gênica
Na maioria dos estudos de TG, um gene normal é colocado dentro do genoma para substituir um gene anormal, causador de alguma doença. A molécula carreadora, denominada vetor, é usada para levar o gene terapêutico para as células-alvo do paciente. Atualmente, o vetor mais comum é o vírus, alterado geneticamente para carrear o DNA humano normal. Os cientistas têm tentado tirar vantagem da capacidade do vírus de infectar a célula humana, porém, no caso da terapia gênica, o genoma do vírus é modificado para remover os genes causadores de doença e inserir os de interesse terapêutico.
O vetor viral, portanto, leva o material contendo o gene humano terapêutico para dentro da célula-alvo. A geração de uma proteína funcional, produto do gene terapêutico, restabelece a célula-alvo, o que pode representar a cura da doença. Há dois tipos de técnicas utilizadas na terapia gênica: a germinativa, que se caracteriza pela introdução do material genético nos espermatozóides ou óvulos (células germinativas), e a somática, pela qual se introduz o material genético em quaisquer outras células.
Condições ou desordens que surgem de mutações em um único gene são os melhores candidatos para terapia gênica. Infelizmente, desordens multigênicas ou multifatoriais, tais como doenças do coração, pressão alta, mal