Terapia gênica

Introdução

A grande maioria das pessoas, cientistas ou leigos, acreditam que a Terapia Gênica é uma forma "romântica" de medicina no próximo século. Raramente tem-se uma idéia científica ou tecnológica dessa terapia, o que leva a expectativas não realistas. Mas, afinal, o que é terapia gênica?
Terapia Gênica é a introdução de um gene em tecido somático, cujo produto pode aliviar o defeito causado pela perda ou mau funcionamento de um gene vital ou de seu respectivo produto. Para o sucesso da Terapia Gênica, é necessário dois importantes fatores: que não ocorra efeitos indesejáveis, e que se mantenha a produção, em níveis desejáveis, do produto do gene introduzido. A Terapia Gênica tem se expandido, podendo ser empregada em males como o câncer, AIDS e doenças neurológicas, como o mal de Parkinson e de Alzheimer, entre outros. Durante o processo da terapia gênica o gene defeituoso deve ser identificado e uma cópia deve ser clonada. O gene correto deve ser adequadamente administrado no paciente, mais precisamente no tecido específico e por fim é expresso nas células. Pode executar-se in vivo (no organismo) ou ex vivo (fora do organismo). A chegada do DNA à célula alvo é possibilitada pelos vetores, que o transportam e protegem. Estes tanto podem ser virais como não virais.

Resumindo:

• O que é Terapia Gênica?
- Aplicação dos princípios genéticos no tratamento das doenças humanas

• Como é aplicada?
- Pela introdução de material genético em células-alvo.

• Para qual uso?
– Reduzir ou remover o efeito do gene doente
– Introduzir uma nova função

• Onde é aplicada?
– Em células somáticas e em germinativas

Objetivos

Em sua forma mais simples, a terapia gênica consiste na inserção de genes funcionais em células com genes defeituosos, para substituir ou complementar esses genes causadores de doenças. Na prática, este sistema é extremamente ineficaz: o DNA desnudo quase não apresenta