Terapia genica

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INSTITUTO FEDERAL DE EDUCAÇÃO, CIÊNCIA E TECNOLOGIA
DO ESTADO DE SÃO PAULO
– Campus Cubatão

Terapia Gênica
Professor: Admilson Ribeiro Toscano de Brito
24/08/2012

Nome: Kin Shimabukuro Castro de Assumpção nº: 16 CTII 217

Sumário

Introdução 2

Desenvolvimento 3
Histórico 3
Modalidades da Terapia Gênica 5
Vetores mais utilizados 7

Conclusão 10Infografia 11

Introdução

Desde sua fundação, pelo monge Johann Gregor Mendel no século XIX, até os dias de hoje, a genética evoluiu extraordinariamente e conquistou um lugar de destaque entre as ciências. Há onze anos foi completado o sequenciamento do genoma humano, um feito grandioso que promete acelerar o progresso da biologia e da medicina do século XXI. Além disso, a medicina moderna temfeito descobertas importantes na investigação de doenças até agora incuráveis, como as doenças hereditárias, consistindo em identificar os genes que contém essa patologia.
Entretanto, o que será tratado nesse trabalho será a Terapia Gênica.
A Terapia Gênica é o tratamento baseado na introdução de genes sadios com uso de técnicas de DNA recombinante. O primeiro teste clínico bem-sucedido dessatécnica foi divulgado em 1990. Em relação a ocorrência, em certos estudos clínicos, laboratórios de pesquisa e empresas vêm continuamente desenvolvendo novos materiais e procedimentos mais seguros e eficazes. Embora ainda em estágio experimental, progressos recentes indicam oportunidades crescentes de investimento pela indústria e justificam a expectativa de que, em alguns casos, essa tecnologiapoderá chegar à prática clínica dentro de poucos anos.

Desenvolvimento

Histórico

Foi em meados da década de 1960 que se começou a especulação sobre a possibilidade de utilizar vírus para transferir genes a seres humanos doentes e curar doenças genéticas . Já naquela época, considerava-se tanto que os próprios genes de certos vírus pudessem fazer efeito quanto que fosse possível inserirgenes humanos sadios em vírus para que esses os transferissem ao paciente. Entretanto, foi só no início da década seguinte que Paul Berg conseguiu de fato manipular uma molécula de DNA , criando a tecnologia do DNA recombinante.
Na década de 80, avanços na biologia molecular já permitiam que os genes humanas fossem sequenciados e clonados. Cientistas que procuravam por um método para facilitar aprodução de proteínas , tais como insulina, pesquisaram a introdução de genes humanos no DNA de bactérias. As bactérias geneticamente modificadas passaram, então, a produzir a proteína correspondente, que podia ser recolhida e injetada em pessoas que não a podiam produzir naturalmente.
Em 14 de setembro de 1990 pesquisadores do National Institutes of Health, nos Estados Unidos, realizaram aprimeira terapia genética autorizada em Ashanti DeSilva, de 4 anos de idade. Nascida com uma rara doença genética chamada Imunodeficiência Combinada Grave, ela não tinha um sistema imunológico saudável, e era vulnerável a todos os germes com que tivesse contato. Crianças afetadas pelas diversas formas dessa doença têm baixíssima resistência a infecções e, se não forem tratadas, morrem em geral antes dosseis meses de idade.
A doença tratada era causada por deficiência da enzima adenosina desaminase (ADA), indispensável para o desenvolvimento do sistema imune. Várias mutações no gene que codifica a enzima provocam deficiência de ADA, o que resulta em degeneração das células T do sistema imune e constitui uma das principais causas de síndrome de imunodeficiência combinada grave (SCID, doinglês severe combined immunodeficiency). No caso em questão, a doença é conhecida pela sigla SCID-ADA. São conhecidas como "crianças da bolha", por necessitarem de isolamento feito, frequentemente, por meio de compartimentos de plástico transparente. O tratamento é usualmente feito por reposição da enzima através de injeções semanais. Naquele caso, depois de um período de um ano em que houve relativo...
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