biologia

Introdução
A grande maioria das pessoas, cientisias ou leigos, acreditam que a Terapia Gênica é uma forma "romântica" de medicina no próximo século. Raramente tem-se uma idéia científica ou tecnológica dessa terapia, o que leva a expectativas não realistas.
Mas, afinal, o que é terapia gênica? Terapia Gênica é a introdução de um gene em tecido somático, cujo produto pode aliviar o defeito causado pela perda ou mau funcionamento de um gene vital ou de seu respectivo produto. Para o sucesso da Terapia Gênica, é necessário dois importantes fatores: (a) que não ocorra efeitos indesejáveis, e (b) que se mantenha a produção, em níveis desejáveis, do produto do gene introduzido. A Terapia Gênica tem se expandido, podendo ser empregada em males como o câncer, AIDS e doenças neurológicas, como o mal de Parkinson e de Alzheimer, entre outros. Trataremos disto posteriormente, no item Indicações da Terapia Gênica.

O que é terapia gênica?

A terapia gênica (ou terapia genética) envolve qualquer estratégia de introdução de uma informação genética em uma célula com o intuito de modificar o curso de uma doença. Para que a terapia gênica seja bem-sucedida, deve-se ter um conhecimento aprofundado sobre muitos assuntos, desde moléculas, pacientes, desenvolvimento de fármacos até regulamentação governamental e produção de medicamentos. Claramente, a terapia gênica consiste em uma abordagem multidisciplinar e requer uma cooperação de vários campos. A lógica por trás da terapia gênica é bastante simples, apesar de sua prática ter se mostrado ser bastante desafiadora. O objetivo da terapia gênica é prover às células as ferramentas necessárias para combater uma doença. Por exemplo, a hemofilia é causada por uma mutação genética herdada em um gene que regula a coagulação sanguínea. Através da transferência de uma cópia saudável do gene para o paciente, suas próprias células podem produzir a proteína que estava ausente e,